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澳新药可大幅减缓运动神经元病病情发展

发布时间:2019/1/13 11:02:06 分类: 上证快讯 原址: 查看原文

新华社悉尼1月13日电 澳大利亚墨尔本大学近日发布新闻公报说,该校研究人员参与开发的一种治疗运动神经元病的药物,在初步临床试验中取得了不错的效果。服用药物后,受试者的病情发展得到了有效减缓。

这种药物名为CuATSM,由澳大利亚弗洛里神经科学和精神健康研究所与墨尔本大学的研究人员联合开发。该药物可将铜安全送至体内特定细胞,进而影响一种与运动神经元病相关蛋白质的形成。

针对32名运动神经元病患者开展的初步临床试验显示,这种药物不仅改善了患者的认知能力和肺部功能,其病情发展也得到大幅减缓。

运动神经元病是一种渐进式发展的神经系统退行性疾病,主要标志是控制肌肉运动的脑细胞死亡,进而导致肌肉无力和最终瘫痪。这种疾病目前尚无有效疗法,患者常在确诊3至5年后因呼吸衰竭死亡。

主导这项研究的阿什利·布什教授说,此次临床试验提供了药物有效的证据,是个“巨大突破”,期待在接下来更大型的研究中能够确认这一疗效。

按计划,规模更大的二期临床试验将在今年晚些时候展开。

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